Лекуват рядко заболяване у нас с откритие на Нобелов лауреат

Рядки и животозастрашаващи заболявания ще бъдат лекувани в Александорвска болница в София с терапия, основана на откритие на Нобеловия лауреат за 1993 г. проф. Филип Шарп.
Това стана ясно по време на научна конференция в София, на която той изнесе лекция на тема „РНК интерференцията и нейните медицински приложения“. Става въпрос за лечението чрез медикамент, разработен така, че компоненти в него да заглушават специфични гени, които са отговорни за тези тежки диагнози.
Лекарството е одобрено от лекарствените регулаторин органи в САЩ, Европа и Япония. През месец научните дружества у нас по кардиология и това по гастроентерология приеха в т. нар. консенсус за диагностика и лечение на фамилната транстиретинова амилоидаза да бъде включен в реимбурсния списък на здравната каса, по който се отпускат скъпите медикаменти веднага, щом той бъде одобрен и у нас.
Независимо, че едно лекарство е разрешено в САЩ и Европейския съюз, то трябва да бъде разрешено и от здравните власти в страната, в която ще се прилага. Към момента молекулата в България е в процес клинично изпитване. По думите на специалисти по редки заболявания у нас проф. Ивайло Търнев резултатите са много добри. Очаква се разрешението за употребата на медикамента да бъде издадено за България до края на 2019-та.
„Работата по откритието отне 18 години. Към момента успеваемостта на лечението с него е 82 процента, каза проф. Филип Шарп. За целта е необходимо то да се прилага на 3, но в някои случаи се допуска и на 6 месеца“, допълни Нобеловият лауреат.
По думите му, целта е да се постигне висока успеваемост и при подкожното му поставяне, а не само при венозните вливания, както се практикува към момента.
„Откритието дава надежда, че в бъдеще със заглушаване на гена – причинител на определени заболявания, ще могат да лекуват и състояния, като Алцхаймер, Паркинсон, Хъншингтон и на множествена склероза“, каза още проф. Шарп.
Проф. Филип Шарп е генетик във факултета по биология на Масачузетския технологичен университет в САЩ.
Източник: monitor.bg
https://www.monitor.bg/bg/a/view/lekuvat-rjadko-zaboljavane-u-nas-s-otkritie-na-nobelov-laureat-170352